10:00 
Первое исследование, оценивающее реальное коммерческое развертывание генной терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, предлагает извлеченные уроки для информирования о передовом опыте, поскольку производители и медицинские центры готовятся к удовлетворению растущего спроса на генную терапию в ближайшие годы.
Генная терапия требует координации на уровне системы и тесного сотрудничества между пациентами, лечебными центрами, плательщиками и производителями. Спрос на эту одноразовую долговременную генную терапию растет, и мы учимся более эффективно проводить лечение по мере накопления опыта."
Джоан Лагер, доктор медицинских наук, автор исследования, главный врач Genetix Biotherapeutics Inc.
Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия являются наследственными заболеваниями, которые влияют на уровень гемоглобина в эритроцитах. При бета-талассемии вырабатывается недостаточно функционального гемоглобина, что влияет на способность эритроцитов переносить кислород, что приводит к изнурительным симптомам имулятивное повреждение органов. При серповидноклеточной анемии аномальная выработка гемоглобина приводит к тому, что эритроциты становятся жесткими и серповидными, что приводит к закупорке кровеносных сосудов и последующей боли и повреждению органов.
Betibeglogene autotemcel (beti-cel) и lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) представляют собой аутологичную генную терапию ex vivo, в которой собственные стволовые клетки пациента собирают, изготавливают для добавления функциональных копий модифицированного гена, а затем вводят обратно пациенту для приживления в костном мозге и начала продуцирования эритроцитов с функциональным гемоглобином. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило бетицел для трансфузионно-зависимой бета-талассемии в 2022 году под названием Zynteglo и ловоцел для серповидноклеточной анемии в 2023 году под названием Lyfgenia.
Чтобы изучить процесс и сроки реальной коммерческой реализации этих методов лечения, исследователи проанализировали данные 392 пациентов из США, которые зарегистрировались для получения бетицела илиlovo-cel в период с 2022 по 2025 год. На сегодняшний день 29% (115) из этих пациентов получили лечение, причем 72% пациентов с бетицелем и 76% пациентов с ловоцелем сделали это в течение года после включения в исследование.
Согласно полученным данным, медиана времени, прошедшего с момента принятия решения о включении в исследование, и однократная инфузия лекарственного препарата составила 9,8 месяца для бетицела и 7,9 месяца для ловоцела. Время для включения в исследование, планирования и сбора клеток варьировалось у разных пациентов, при этом наибольшая вариабельность наблюдалась во времени, прошедшем между принятием решения о включении в генную терапию и сбором стволовых клеток. Среднее время выполнения этого этапа – во время которого центры готовят пациентов к терапии с медицинской и финансовой точек зрения – составило 4,4 месяца.
Большинству пациентов требовался только один сбор клеток как для бетицела (79%), так и для ловоцела (63%), что согласуется с опытом клинических исследований. Количество процедур сбора стволовых клеток сыграло определенную роль в общей временной шкале лечения, wiоколо 80 дней добавляется за цикл сбора. После сбора стволовых клеток среднее время, необходимое для производства, тестирования и доставки лекарственного препарата для генной терапии в центр лечения, составляло 3,2 месяца для бетицела и 3,5 месяца для ловоцела.
«Мы определили области возможностей для улучшения лечения пациентов и поставщиков медицинских услуг», - сказал д-р Лагер. «Мы признаем важность предоставления наших методов лечения пациентам как можно скорее и сохраняем приверженность улучшению опыта лечения."
Результаты показали некоторые операционные различия между двумя видами генной терапии. Время между одобрением FDA и первым коммерческим включением пациентов было примерно в два раза меньше для ловоцела, чем для бетицела. Поскольку бетицел был одобрен примерно за 16 месяцев до ловоцела, исследователи предполагают, что ранний опыт применения бетицела означал, что было подготовлено больше центров для начала лечения пациентов ловоцелом.
Исследователи сказали, что отакие факторы, как разрешения на страхование, количество необходимых коллекций клеток и производственные мощности, играют важную роль в влиянии на сроки лечения. Поиск возможностей для повышения эффективности в этих областях остается ключевым направлением.
«Спрос на нашу генную терапию продолжает расти. Мы активно работаем над тем, чтобы у нас были производственные мощности для доставки генной терапии всем пациентам, ищущим путь к излечению», - сказал д-р Лагер.
Исследователи отметили, что страховое покрытие этих видов лечения продолжает расширяться. Чтобы способствовать дальнейшему прогрессу в преодолении барьеров и повышении эффективности, они планируют постоянное совершенствование процессов и сотрудничество с медицинскими центрами для обмена извлеченными уроками и разработки лучших практик.
Анжулика Чавла, доктор медицины, из Genetix Biotherapeutics Inc., представит это исследование в понедельник, 8 декабря 2025 года, в 16:00 по восточному времени в W311A-D округа ОринджConvention Center
