01:00 
Несмотря на новаторские исследования, многие методы клеточной и генной терапии не доходят до пациентов. Исследователи и врачи из Лунда представили новую модель сотрудничества, которая сократит сроки выполнения работ и снизит затраты – с целью предоставить большему количеству пациентов доступ к передовым, потенциально излечивающим методам лечения.
В последние годы клеточная и генная терапия показала многообещающие результаты во всем: от рака до неврологических заболеваний. Однако путь от академического прорыва к утверждению в сфере здравоохранения долог, и многие проекты теряются из-за отсутствия перевода.
Как академическим исследователям совершенно разумно посвятить всю свою энергию проведению первого клинического исследования. Но этого недостаточно, если цель состоит в том, чтобы терапия действительно достигла пациентов. В какой-то момент эта разработка также должна стать привлекательной для здравоохранения, инвесторов и промышленности – и мы должны подумать об этом гораздо раньше, чем сегодня».
Анна Фальк, профессор нейробиологии Лундского университета
В новой исследовательской статье в журнале Molecular Therapy, Methods and Clinical Development она вместе с исследователями из Лундского университета и университетской больницы Сконе представляет новый метод работы. Цель состоит в том, чтобы сломать разрозненность между научными кругами, здравоохранением и инновационными системами.
"В настоящее время серьезные технические, нормативные или коммерческие препятствия часто обнаруживаются слишком поздно. И тогда внесение исправлений будет дорогостоящим и медленным процессом, иначе терапия никогда не дойдет до пациентов. Мы представляем модель и инструмент, которые могут обеспечить поддержку и напоминания о том, какие части вам необходимо иметь при разработке новых передовых методов клеточной и генной терапии. Это поддержка развития, которой могут воспользоваться все, кто работает в этой области», — говорит Анна Фальк.
Преодоление разрыва в переводе посредством раннего сотрудничества
Суть модели заключается в том, что университет, больница и заинтересованные стороны в области инноваций работают параллельно и комплексно с самого начала, а не шаг за шагом. Важным изменением является то, что больница участвует на ранней стадии разработки и производства – то, что необходимо для клеточной и генной терапии, где здравоохранение является не только пользователем. но и часть производственной цепочки. Здесь ясно, что традиционные структуры разработки лекарств не отвечают потребностям передовых методов лечения.
«Это смена парадигмы, при которой больница не только получает или тестирует готовый продукт, но и все участвующие стороны – научные круги, больницы и заинтересованные стороны в области инноваций – должны по-разному участвовать в процессе разработки, производства и контроля качества. Здесь необходимы новые методы работы и инструменты. Вместе они составляют модель, разработанную в Лунде», — говорит Стефан Йовинге, директор по исследованиям Университетской больницы Сконе.
Практический инструмент: навигатор клеточной и генной терапии
В качестве практического инструмента исследователи разработали навигатор клеточной и генной терапии, который одновременно учитывает техническую, клиническую и коммерческую зрелость проекта. Используя этот подход, можно вовремя выявить дисбалансы и будущие узкие места.
"Недостаточно быть первым, кто опробует терапию на людях. Если мы хотим, чтобы лечение охватило множество пациентов, мы должны с самого начала подумать о производстве, регулировании и возмещении расходов. «Навигатор» работает как совместный контрольный список и зеркало для проекта», — говорит Гизела Хелениус, руководитель центра ATMP университетской больницы Сконе.
Исследователи полагают, что модель может послужить образцом для других регионов в Швеции и на международном уровне, но каждый регион должен создать свою собственную систему сотрудничества на местном уровне.
«Мы надеемся, что меньше перспективных методов лечения застрянут или отойдут на второй план – и что больше пациентов действительно получат доступ к лечению которые сегодня остаются в лаборатории."
