Ученые используют неактивный вирус для безопасной доставки генов, обращающих спастичность позвоночника

Мышечная спастичность — распространенное и часто изнурительное последствие травмы спинного мозга, которое может существенно повлиять на подвижность и качество жизни. Спастичность — это состояние, при котором мышцы становятся аномально жесткими или напряженными из-за нарушения передачи нервных сигналов, что часто вызывает усиление рефлексов, непроизвольные мышечные спазмы и трудности с движением. Современные методы лечения могут помочь справиться с симптомами, но они часто требуют постоянного приема и могут быть связаны с побочными эффектами.

В недавнем доклиническом исследовании исследователи оценили подход генной терапии, предназначенный для восстановления нервных сигналов, которые помогают держать мышечную активность под контролем. Комбинированная генная терапия нацелена на гамма-аминомасляную кислоту (ГАМК), нейромедиатор и механизм высвобождения ГАМК (VGAT-везикулярный транспортер ГАМК), который помогает ослабить нервную активность. Предыдущие исследования показали, что травма спинного мозга может снизить передачу сигналов ГАМК, способствуя гиперактивности нервных цепей, которые вызывают мышечную спастичность.

Используя крысиную модель спастичности, вызванной хронической травмой спинного мозга, исследователи использовали неактивный вирус для переноса терапевтических генов в клетки спинного мозга вокруг места травмы. Подход предназначен для обеспечения длительного эффекта от однократного лечения, воздействуя только на пораженный участок спинного мозга. Животные, получавшие эту терапию, продемонстрировали прогрессивное снижение спастичности, при этом значительные улучшения наблюдались через несколько недель после лечения. Терапия также частично восстановила нормальную функцию спинальных рефлексов и увеличила экспрессию терапевтических генов в спинальных нейронах, участвующих в двигательном контроле.

Исследователи также проверили безопасность лечения на нескольких других моделях животных, обнаружив, что лечебные средства оставались ограниченными целевой областью спинного мозга и не вызывали заметных негативных эффектов на двигательные или сенсорные функции в течение 4,5 лет. Результаты показывают, что однократное введение генной терапии, нацеленной на сегменты позвоночника, может обеспечить долгосрочную стратегию снижения спастичности мышц, вызванной травмой спинного мозга и, возможно, другими неврологическими состояниями, связанными с аномальным мышечным тонусом.