19:00 
Согласно новому исследованию, опубликованному в журнале Blood, трансплантация стволовых клеток является наиболее экономически эффективным вариантом долгосрочного лечения серповидно-клеточной анемии у взрослых по сравнению с генной терапией и стандартным лечением. Этот анализ является первым, в котором напрямую сравнивается ценность всех трех вариантов лечения. Установлено, что стоимость генной терапии должна быть на 66–71 % ниже, чем раньше полны решимости иметь конкурентоспособное соотношение цены и качества.
"Генная терапия — это невероятная иммунная инновация, но обойдется в астрономических ценах", сказал ведущий автор исследования Джордж Гошуа, доктор медицинских наук, СМ, FACP, доцент кафедры медицинской онкологии и гематологии Йельской школы медицины и Йельского онкологического центра, а также главный исследователь лаборатории Гошуа. «Недавние проспективные исследования показывают, что трансплантация стволовых клеток теперь безопаснее и эффективнее, чем раньше, для людей, живущих с серповидноклеточной анемией, но данные о ее экономической эффективности, особенно в эпоху генной терапии, ограничены».
Серповидно-клеточная анемия является наиболее распространенным наследственным заболеванием крови, от которого страдают почти 8 миллионов человек во всем мире и примерно 100 000 человек в США. Это более распространено у людей с предковым происхождением в регионах, где малярия распространена, включая Африку к югу от Сахары, Индийский субконтинент, Аравийский полуостров и некоторые части Средиземноморья. Заболевание характеризуется аномальной формой клеток крови, которые могут застревать в кровеносных сосудах, блокируя кровоток и приводя к повреждению органов, инфекции и эпизодам сильной боли.
Стандарт лечения этого заболевания включает гидроксимочевину, обезболивание и переливание крови, но люди также могут достичь пожизненной ремиссии с помощью трансплантации стволовых клеток или генной терапии, оба из которых направлены на замену дефектных кроветворных стволовых клеток здоровыми, способными производить нормальные, несерповидные эритроциты.
Немиелоаблативная гаплоидентичная аллогенная трансплантация стволовых клеток (NMAC-HID алло-ТГСК) использует кондиционирование пониженной интенсивности, включающее меньше химиотерапии и радиации для подготовки костного мозга, что делает ее менее токсичной, чем традиционная трансплантация, и лучше подходит для пожилых или слабых с медицинской точки зрения пациентов. Для этого также требуется только наполовину подобранный донор вместо полного совпадения, что значительно расширяет доступ для людей, живущих с серповидно-клеточной анемией, у которых часто имеется меньше подходящих доноров.
Этот тип трансплантации по-прежнему несет риск реакции "трансплантат против хозяина" (РТПХ) – серьезного осложнения, при котором иммунная система атакует донорские клетки – но с меньшей частотой, чем следовало ранее. Генная терапия, одобренная в 2023 году Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для пациентов 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией, использует интенсивное кондиционирование с последующей инфузией собственных генетически модифицированных и нормально функционирующих стволовых клеток пациента.
С точки зрения пациента, существует множество компромиссов между вариантами лечения серповидноклеточной анемии, включая различия в приемлемости, сроках, а также индивидуальных ценностях и предпочтениях пациента. С политической точки зрения понимание экономической эффективности всех этих доступных методов лечения может дать правительствам возможность принимать обоснованные стратегические решения о том, как инвестировать и поддерживать здоровье населения, живущего с серповидноклеточной анемией. Тем не менее, для людей, живущих с серповидно-клеточной анемией, важно иметь доступ к как можно большему количеству методов лечения; генная терапия может быть лучшим вариантом для многих пациентов, и эти данные не следует интерпретировать как повод отказывать им в страховании. Лечащие врачи должны продолжать обсуждать все варианты с пациентами в контексте совместного принятия решений пациентом и врачом».
Доктор Джордж Гошуа, доктор медицинских наук, SM, FACP, доцент кафедры медицинской онкологии и гематологии в Йельской школе медицины и Йельском онкологическом центре
В исследовании исследователи использовали модель анализа принятия решений для сравнения экономической эффективности гена терапия, NMAC-HID алло-ТГСК и стандарты лечения пациентов с серповидноклеточной анемией в возрасте 18 лет и старше. Они спрогнозировали результаты на протяжении всей жизни пациента по всем принятым пороговым значениям готовности платить (ГП, максимальная сумма, которую потребитель или система здравоохранения готовы платить за год оптимизированного здоровья).
Чтобы оценить экономическую эффективность каждого метода лечения, исследователи определенные годы жизни с поправкой на качество (QALY, как долго и насколько хорошо живут пациенты) и чистая денежная выгода (NMB, показатель, который объединяет затраты и пользу для здоровья в одно значение)
