07:00 
Исследовательская группа из Школы биомедицинских наук медицинского факультета LKS Гонконгского университета (HKUMed) добилась значительного прорыва в биотехнологии, который может революционизировать стратегии лечения нейродегенеративных заболеваний. Команда разработала новый инструмент под названием «Редактирование сегментов РНК» (RSE), который действует как инструмент «вырезания и исправления» для РНК. Этот инновационный подход позволяет ученым точно удалять или заменять дефектные сегменты генетических сообщений в живых клетках без необратимого изменения ДНК человека. Полученные результаты открывают путь к новому поколению обратимых таргетных методов лечения нейродегенеративных состояний, таких как болезнь Хантингтона. Исследование было опубликовано в престижном журнале Nature Communications.
Целевая репарация РНК: исправление ошибок без вреда для клеток
Хотя ДНК часто называют «планом» жизни, РНК — это мессенджер, несущий инструкции по построению необходимых белков внутри клеток. Профессор Квон Сунг Чул, доцент Школы биомедицинских наук HKUMed, объяснил: «При многих генетических заболеваниях, таких как болезнь Хантингтона и некоторые виды рака, сообщения РНК могут содержать ошибки или токсичные сегменты, которые приводят к заболеванию. Современные инструменты редактирования часто либо уничтожают все сообщение РНК, либо фиксируют только один символ, что значительно ограничивает их терапевтический потенциал. Исправление этих ошибок РНК было давней проблемой».
Чтобы преодолеть эту проблему, команда сосредоточилась на ферменте под названием Cas13, который действует как молекулярные ножницы, нацеленные на РНК, а не на ДНК. Разработав Cas13, команда достигла гораздо большей точности, что позволило им «обрезать» РНК в точных местах.
Основываясь на этом открытии, команда разработала платформу RSE, которая работает как функция «найти и заменить» для длинных сегментов РНК. Он вырезает «дефектный» участок сообщения и восстанавливает его с помощью здоровой «заплатки» в живых клетках, предлагая целенаправленный подход к исправлению генетических сообщений, вызывающих заболевания.
Восстановление функции при болезни Хантингтона
Потенциальное воздействие этой «заплатки» существенно для нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Хантингтона. В этом состоянии токсичный повторяющийся сегмент РНК вызывает отказ клеток головного мозга. Современные экспериментальные методы лечения часто полностью удаляют сообщение РНК, рискуя потерять полезные функции белка. Инновационный подход RSE позволяет выборочно удалять вредные сегменты, сохраняя при этом здоровые сегменты РНК.
Профессор Квон Сон Чул заявил: «Наша цель — создать инструмент, который позволит программируемую репарацию РНК без постоянного изменения ДНК пациента. RSE обеспечивает гибкий и безопасный подход, который можно адаптировать для лечения нейродегенеративных заболеваний. Это открывает захватывающие новые возможности для терапии на основе РНК, которую можно скорректировать или обратить вспять, просто прекратив лечение, как при использовании обычных таблеток».
